Données des essais cliniques
I. Principe de diffusion des données des essais cliniques
- Lexique : Essais cliniques
« Étude clinique remplissant l’une des conditions suivantes :
- L’affectation du participant à une stratégie thérapeutique en particulier est fixée à l’avance et ne relève pas de la pratique clinique normale de l’État membre concerné ;
- La décision de prescrire les médicaments expérimentaux est prise en même temps que la décision d’intégrer le participant à l’essai clinique ; ou
- Outre la pratique clinique normale, des procédures de diagnostic ou de surveillance s’appliquent aux participants ».
Passé le délai d'embargo pendant lequel elles sont couvertes par le secret, les données des essais cliniques doivent être versées dans une base de données de l’Union européenne accessible, grâce à un portail unique, au public. Elles doivent y être présentées sous un format permettant aisément d’y rechercher des informations, et elles doivent être reliées entre elles grâce à un identifiant unique pour chaque essai clinique.
Plusieurs éléments doivent également figurer dans la base de données :
- un résumé destiné à une personne profane,
- le protocole mis en place pour les essais ainsi que le rapport d’étude clinique, et
- les données issues d’autres essais cliniques ayant utilisé le même médicament expérimental. – Considérant 67 du Règlement 536/2014 du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain
La base de données ainsi que le portail assurent une fonction d’archivage et de diffusion de l’information.
Base nationale des essais cliniques
En 2023, un rapport concernant la base national des essais cliniques a été publié dans le cadre du volet santé de France 2030 « Plan innovation santé 2030 ».
L’objectif était de conduire un recensement des besoins des acteurs de l’écosystème de la recherche clinique concernant l’inclusion des volontaires dans les essais cliniques.
Afin de diffuser les informations concernant les essais cliniques, celles-ci doivent être enregistrées et publiées sur un site Web accessible au public et géré par un registre conforme aux normes de l’OMS.
En effet, l’enregistrement des essais consiste, selon l’OMS, en la publication d’un ensemble d’informations convenues au niveau international sur la conception, la conduite et l’administration des essais cliniques.
Aux termes de la Déclaration d’Helsinki « tout essai clinique doit être enregistré dans une base de données accessible au public avant le recrutement du premier sujet ».
L’objectif est d’éviter les doubles emplois inutiles et de faciliter l’identification des lacunes dans la recherche sur les essais cliniques.
Les registres vérifiant les données dans le cadre du processus d’enregistrement doivent conduire à des améliorations de la qualité des essais cliniques en permettant d’identifier les problématiques potentielles, telles que les méthodes de randomisation problématiques, au début du processus de recherche.
Les informations relatives aux essais cliniques doivent être diffusées dans un registre (Clinical Trials Registry Platform, OMS).
Vingt-quatre éléments constituent le set de données minimales des données d’enregistrement des essais de l’OMS, nommé « Trial Registration Data Set » (TRDS).
Enfin, le rapport préconise de disposer d’une source d’information sur les essais cliniques sûre et exhaustive et d’articuler une base nationale avec les registres spécifiques.
II. Limites au principe de diffusion des données des essais cliniques
Des limites sont cependant édictées afin d’empêcher la diffusion d’informations présentant un caractère personnel ou confidentiel ou encore, en rapport avec la vie privée.
En effet, l’alinéa 4 de l’article 81 prévoit que « toutes les informations ou données contenues dans la base de l’UE doivent être accessibles au public, sauf lorsque leur confidentialité doit être préservée pour les motifs suivants :
- La protection des données à caractère personnel conformément au règlement (UE) n° 2016/679 du 27 avril 2016 dit « règlement général sur la protection des données » ;
- La protection d’informations confidentielles à caractère commercial, notamment en tenant compte du statut de l’autorisation de mise sur le marché du médicament, à moins qu’un intérêt public supérieur ne justifie la divulgation ;
- La protection de communications confidentielles entre des États membres concernant l’élaboration du rapport d’évaluation ;
- La surveillance effective de la conduite d’un essai clinique par des États membres ».
Les informations contenues dans la base de données de l’Union ne sauraient être rendues publiques par les États membres avant qu’une décision ne soit prise quant à l’essai clinique, à moins qu’un intérêt public supérieur ne justifie la publication. – Article 81, 5° du Règlement 536/2014 du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain
Ne sont donc pas rendues publiques, sauf en cas d’intérêt public majeur :
- les informations concernant des demandes en cours d’instruction encore non validées, des demandes retirées, des demandes relatives uniquement à la partie d’une demande d’autorisation d’essai clinique (AEC) partielle (tant qu’une décision sur l’ensemble de l’essai clinique, à savoir la partie I et la partie II, n’a pas été rendue) ;
- la partie qualité du dossier du médicament expérimental (DME) et les rapports d’évaluation y afférents, ainsi que les demandes d’informations complémentaires adressées au promoteur lors de l’évaluation de cette partie et les conditions portant sur cette partie en cas de délivrance d’une décision d’autorisation d’essai clinique sous réserve du respect de certaines conditions.
Même en cas de refus, les informations suivantes du dossier de l’essai clinique sont publiées :
- n° UE de l’essai clinique,
- nom et adresse du promoteur
- nom de l’investigateur, résumé de son CV, adresse du lieu de recherche,
- type d’essai clinique (par exemple, essai clinique de bioéquivalence chez des volontaires sains),
- nature et date de la décision sur l’essai clinique,
- date de début d’essai clinique, date de début et fin de recrutement, date de fin d’essai clinique dans les États membres concernés et globale y compris date d’arrêt prématuré,
- déclaration de l’établissement où se déroule l’essai clinique à propos des lieux de recherche,
- déclaration à propos de tout élément pouvant influencer l’impartialité des investigateurs tels que les intérêts économiques ou les appartenances institutionnelles.
Le principe de transparence qui prévaut ici permet, selon le règlement, de contribuer à la protection de la santé publique et de favoriser la capacité d’innovation de la recherche médicale européenne tout en préservant les intérêts économiques des promoteurs.
Les données comprises dans un rapport d’étude clinique ne sauraient être considérées comme relevant du secret commercial une fois l’autorisation de mise sur le marché accordée, achevée ou retirée. – Considérant 68, du Règlement 536/2014 du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain